Трогателен момент: Шест деца кои се родени глуви слушаат за прв пат благодарение на пробивната генска терапија

Пробивниот третман им овозможи на шест глуви деца, на возраст од една до 11 години, да го слушнат светот за прв пат.

Децата биле дел од две експериментални групи во Кина и САД, кои сите биле родени со генска мутација која го блокирала производството на протеин потребен за слух.

Научниците инјектирале верзија на генот наречен отоферлин (OTOF) во внатрешното уво, а клетките почнале да го произведуваат протеинот што недостасува. Нивото на слухот кај децата сега е до 70 проценти нормално по 26 недели од третманот, а напредокот започнува од само шест недели.

Видеото за напредокот покажува едногодишно дете кое првпат реагира на неговото име, а друго мало девојче повторува татко, мајка, баба, сестра и „Те сакам“ – а претходно не можеше да зборува.

Скролајте надолу за видео

Џенг-Ји Чен, DPhil, професор на Медицинскиот факултет Харвард и автор на студијата за експериментите во Кина, рече: „Ако децата не можат да слушаат, нивниот мозок може да се развие ненормално без интервенција. Резултатите од оваа студија се навистина извонредни. Видовме дека способноста за слух кај децата драстично се подобрува од недела во недела, како и враќањето на нивниот говор“.

Наследната глувост е најновата состојба која научниците ја таргетираат со генската терапија, која веќе е одобрена за лекување на болести како што се српеста анемија и тешка хемофилија.

Околу 34 милиони деца ширум светот страдаат од глувост или губење на слухот, а гените се одговорни за до 60 проценти од случаите. Неисправниот ген го спречува производството на отоферлин, протеин неопходен за „влакнестите клетки“ на внатрешното уво, кои ги претвораат звучните вибрации во хемиски сигнали испратени до мозокот.

Дефектите во генот на Отоферлин се ретки и сочинуваат еден до осум проценти од губењето на слухот при раѓање.

Шестгодишнот девојче со прекар ЈиЈи не развило способност да зборува поради тоа што е глуво уште од раѓање. Еден месец по инјекцијата, мајката на Ји, Квин Ликсу, рече дека нејзината ќерка првпат слуша со третираното уво и го повторува она што го слуша.

На видеото се гледа како Ликсу ја покрива устата за ЈиЈи да не може да ѝ ги чита усните и ја замолува ќерката да го повтори тоа што го кажува.

Вкупно шест деца го примиле третманот во Кина, но едно не забележало подобрување на слухот поради веќе постоечкиот имунитет на типот на вирус што се користи за носење на новиот ген во клетките на внатрешното уво. Третманот би направил повеќе штета отколку корист со уништување на имунолошкиот систем на детето.

Петте деца кои го следеа третманот покажаа закрепнување на слухот по 26 недели, а напредокот започна по шест недели.